توقف مطالعات فاز بالینی داروی Zolgensma تولیدی Novartis توسط FDA

داروی Zolgensma یک داروی تولید شده توسط شرکت Novartis و مبتنی بر ژن درمانی است که برای درمان عارضه آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) در کودکان زیر 2 سال در می 2019 توسط FDA مورد تایید قرار گرفت و با قیمت 1/2 میلیون دلار (به ازای هر بیمار) به عنوان یکی از گرانترین ترین داروهای موجود وارد بازار شد. موفقیت های پیش بینی شده برای Zolgensma سبب شد تا این دارو با دوز بالاتر جهت درمان کودکان 2 تا 5 سال نیز وارد فاز پیش بالینی گردد.

یک ماه پس از دریافت تاییدیه FDA مشخص شد که چندین هفته پیش از اعلام تایید دارو، گزارش هایی نگران کننده در زمینه ایمنی این دارو و عوارض آن از سوی شرکت AveXis (شرکت توسعه دهنده دارو) به شرکت Novartis رسیده که Novartis در اعلام آن به FDA تعلل نموده است.

در آگوست 2019 نیز بعد از علنی شدن دستکاری داده ها در گزارش های شرکت AveXis و اعلام نگرانی FDA ازین بابت، Brian Kasper و برادرش Allan Kasper که سمت های مشاوره علمی در این شرکت را داشتند، اخراج شدند. Novartis در واکنش به مسائل پیش آمده تاخیر اطلاع رسانی و خطاهای موجود در گزارش ها را ناشی از عدم یکپارچگی داده بین دو شرکت اعلام کرد و قول داد با بهبود سیستم انتقال اطلاعات از بروز اشکالات مشابه جلوگیری کند.

توقف مطالعات فاز بالینی داروی Zolgensma تولیدی Novartis توسط FDA
توقف مطالعات فاز بالینی داروی Zolgensma تولیدی Novartis توسط FDA

اخیرا، اطلاعات منتشر شده از شرکت AveXis نشان داده که تزریق دوزهای بالاتر داروی Zolgensma در مطالعات پیش بالینی با مواردی از تخریب و مرگ سلول های عصبی در حیوانات مورد آزمون همراه بوده اند. بر اساس این گزارش ها، FDA ادامه مطالعات بالینی این دارو را معلق و متوقف اعلامَ کرده است. Novartis نیز در بیانیه ای اعلام نموده که در حال همکاری با FDA جهت بررسی موارد مورد بحث می باشد.

داروی Zolgensma همچنان جهت درمان SMA در کودکان زیر 2 سال در آمریکا مورد تایید FDA قرار دارد اما اتحادیه اروپا و ژاپن تایید این دارورا به سال بعد موکول نموده اند.

مرجع خبر:

https://www.biopharma-reporter.com/ARTICLE/2019/10/31/FDA-PLACES-HOLD-ON-ZOLGENSMA-TRIALS

0 پاسخ

دیدگاه خود را ثبت کنید

تمایل دارید در گفتگوها شرکت کنید؟
در گفتگو ها شرکت کنید.

دیدگاهتان را بنویسید

نشانی ایمیل شما منتشر نخواهد شد. بخش‌های موردنیاز علامت‌گذاری شده‌اند *