توقف مطالعات فاز بالینی داروی Zolgensma تولیدی Novartis توسط FDA

توقف مطالعات فاز بالینی داروی Zolgensma تولیدی Novartis توسط FDA

داروی Zolgensma یک داروی تولید شده توسط شرکت Novartis و مبتنی بر ژن درمانی است که برای درمان عارضه آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) در کودکان زیر 2 سال در می 2019 توسط FDA مورد تایید قرار گرفت و با قیمت 1/2 میلیون دلار (به ازای هر بیمار) به عنوان یکی از گرانترین ترین داروهای موجود وارد بازار شد. موفقیت های پیش بینی شده برای Zolgensma سبب شد تا این دارو با دوز بالاتر جهت درمان کودکان 2 تا 5 سال نیز وارد فاز پیش بالینی گردد.

یک ماه پس از دریافت تاییدیه FDA مشخص شد که چندین هفته پیش از اعلام تایید دارو، گزارش هایی نگران کننده در زمینه ایمنی این دارو و عوارض آن از سوی شرکت AveXis (شرکت توسعه دهنده دارو) به شرکت Novartis رسیده که Novartis در اعلام آن به FDA تعلل نموده است.

در آگوست 2019 نیز بعد از علنی شدن دستکاری داده ها در گزارش های شرکت AveXis و اعلام نگرانی FDA ازین بابت، Brian Kasper و برادرش Allan Kasper که سمت های مشاوره علمی در این شرکت را داشتند، اخراج شدند. Novartis در واکنش به مسائل پیش آمده تاخیر اطلاع رسانی و خطاهای موجود در گزارش ها را ناشی از عدم یکپارچگی داده بین دو شرکت اعلام کرد و قول داد با بهبود سیستم انتقال اطلاعات از بروز اشکالات مشابه جلوگیری کند.

توقف مطالعات فاز بالینی داروی Zolgensma تولیدی Novartis توسط FDA
توقف مطالعات فاز بالینی داروی Zolgensma تولیدی Novartis توسط FDA

اخیرا، اطلاعات منتشر شده از شرکت AveXis نشان داده که تزریق دوزهای بالاتر داروی Zolgensma در مطالعات پیش بالینی با مواردی از تخریب و مرگ سلول های عصبی در حیوانات مورد آزمون همراه بوده اند. بر اساس این گزارش ها، FDA ادامه مطالعات بالینی این دارو را معلق و متوقف اعلامَ کرده است. Novartis نیز در بیانیه ای اعلام نموده که در حال همکاری با FDA جهت بررسی موارد مورد بحث می باشد.

داروی Zolgensma همچنان جهت درمان SMA در کودکان زیر 2 سال در آمریکا مورد تایید FDA قرار دارد اما اتحادیه اروپا و ژاپن تایید این دارورا به سال بعد موکول نموده اند.

مرجع خبر:

https://www.biopharma-reporter.com/ARTICLE/2019/10/31/FDA-PLACES-HOLD-ON-ZOLGENSMA-TRIALS

بیورپرینت : سلول های زنده در چاپگرهای سه بعدی قیمت پرینترهای سه بعدی sls خرید پرینترهای سه بعدی ارزان طرز کار پرینترهای سه بعدی قیمت پرینترهای سه بعدی طلا سازی خرید پرینترهای سه بعدی دست دوم مراکز فروش پرینترهای سه بعدی محصولات پرینترهای سه بعدی فروش پرینترهای سه بعدی فلز

بیورپرینت : سلول های زنده در چاپگرهای سه بعدی

فرآیند bioprinting با وضوح بالا این امکان را فراهم کرده است که سلول ها در یک ماتریس سه بعدی با دقت میکرومتر و با سرعت یک متر در ثانیه جایگذاری شوند. با این روش رشد سلول ها و رفتار سلول ها به ویژه با جاسازی سلول ها در یک چارچوب ظریف سه بعدی قابل کنترل و بررسی است.

پروفسور الكساندر اویسیانیكوف، رئیس گروه تحقیقات چاپ سه بعدی در انستیتوی علوم و فناوری مواد دانشگاه وین می­گوید: “رفتار یک سلول به طور اساسی به ویژگی های مکانیکی، شیمیایی و هندسی محیط آن بستگی دارد.” ساختارهایی که سلول ها در آن تعبیه شده اند باید در مواد مغذی نفوذ کنند تا سلول ها بتوانند زنده بمانند و تکثیر شوند و این مهم است که ساختارها سفت یا انعطاف پذیر باشند.

در این روش، ابتدا می توان ساختارهای مناسب تولید کرد و سپس آنها را با سلول های زنده جایگزین کرد، اما این رویکرد می ­تواند قرار گیری سلول ها را در اعماق داربست دشوار کرده و دستیابی به توزیع همگن سلول را از این طریق به سختی امکان پذیر سازد. گزینه بسیار بهتر این است که سلول های زنده را مستقیماً در طول ساخت سازه در ساختار سه بعدی قرار دهند.

بیورپرینت : سلول های زنده در چاپگرهای سه بعدی قیمت پرینترهای سه بعدی sls خرید پرینترهای سه بعدی ارزان طرز کار پرینترهای سه بعدی قیمت پرینترهای سه بعدی طلا سازی خرید پرینترهای سه بعدی دست دوم مراکز فروش پرینترهای سه بعدی محصولات پرینترهای سه بعدی فروش پرینترهای سه بعدی فلز
بیورپرینت : سلول های زنده در چاپگرهای سه بعدی

الكساندر اویسیانیكوف می گوید: “روش ما امکانات بسیاری برای سازگاری با محیط سلول ها فراهم می كند، بسته به نحوه ساخت سازه ، می توان آن را سخت تر یا نرم تر كرد. از این طریق می توان دقیقاً چگونگی دستیابی به نوع مطلوب رشد سلولی و مهاجرت سلولی را تعریف کرد، که یک گام مهم برای تحقیقات سلول است، با استفاده از این داربست های سه بعدی، می توان رفتار سلول ­ها را با دقت بررسی کرد، همچنین می توان شیوع بیماری ها را مطالعه کرد و در صورت استفاده از سلول های بنیادی، حتی می توان بافت تولید کرد. “

Date:

October 21, 2019

Source:

Vienna University of Technology

Story Source:

Materials provided by Vienna University of TechnologyNote: Content may be edited for style and length.


Journal Reference:

  1. Agnes Dobos, Jasper Van Hoorick, Wolfgang Steiger, Peter Gruber, Marica Markovic, Orestis G. Andriotis, Andreas Rohatschek, Peter Dubruel, Philipp J. Thurner, Sandra Van Vlierberghe, Stefan Baudis, Aleksandr Ovsianikov. Thiol–Gelatin–Norbornene Bioink for LaserBased HighDefinition BioprintingAdvanced Healthcare Materials, 2019; 1900752 DOI: 10.1002/adhm.201900752
تکنیک بسیار دقیق ذخیره حافظه سلولی در DNA

تکنیک بسیار دقیق ذخیره حافظه سلولی در DNA

تکنیک بسیار دقیق ذخیره حافظه سلولی در DNA

محققان MIT با استفاده از روشی که دقیقاً بتواند بازهای DNA را ویرایش کند ، راهی برای ذخیره “خاطرات” در DNA سلولهای زنده، از جمله سلولهای انسانی ایجاد کرده اند. از سیستم جدید موسوم به DOMINO می توان برای ثبت شدت، مدت زمان، تناوب و زمان بسیاری از وقایع موجود در دوره زندگی سلول، مانند قرار گرفتن در معرض مواد شیمیایی خاص استفاده کرد.

این ظرفیت ذخیره سازی حافظه می تواند به عنوان پایه مدارهای پیچیده ای عمل کند که در آن یک رویداد یا مجموعه ای از وقایع، باعث وقوع رویداد دیگری به طور مثال، تولید پروتئین فلورسنت می شوند. کاربردهای این نوع مدارهای حافظه پیچیده، شامل ردیابی تغییراتی است که از نسلی به نسل دیگر رخ می دهد مانند تمایز سلول ها و یا ایجاد حسگرهایی که می توانند سلولهای بیمار را تشخیص داده و احتمالاً درمان کنند. سیستم جدید DOMINO از نوعی از آنزیم CRISPR-Cas9 استفاده می کند که شناخت بهتری از جهش ها را نشان می دهد، زیرا به جای برش DNA و انتظار جهت ترمیم آسیب در سلول، به طور مستقیم اطلاعات را در بازهای DNA اصلاح و ذخیره می کند. محققان نشان داده اند که می توانند از این سیستم برای كار دقیق در سلولهای انسانی و باكتریایی استفاده کنند.

در این تحقیق، محققان مدارهای خود را طوری طراحی کردند که خروجی نهایی، ژن پروتئین فلورسنت سبز (GFP) را فعال کند. محققان بدون آنکه سلول ها را بکشند، تنها با اندازه گیری سطح فلورسانس می توانند تخمین بزنند که چه تعداد جهش در سلول وجود دارد. یکی دیگر از کاربردهای ممکن طراحی مدارهایی است که می توانند فعالیت ژن مرتبط با سرطان را تشخیص دهند. چنین مدارهایی همچنین می توانند برای روشن کردن ژن هایی که مولکول های ضد سرطان را تولید می کنند، برنامه ریزی شوند و به سیستم اجازه می دهند بیماری را تشخیص داده و درمان کنند.

◀ رفرنس :
https://www.cell.com/molecular-cell/fulltext/S1097-2765(19)30541-6?_returnURL=https%3A%2F%2Flinkinghub.elsevier.com%2Fretrieve%2Fpii%2FS1097276519305416%3Fshowall%3Dtrue

سنجش احتمال بروز آلزایمر از طریق چشم

سنجش احتمال بروز آلزایمر از طریق چشم

سنجش احتمال بروز آلزایمر از طریق چشم

بیماری آلزایمر یک بیماری تحلیل برنده عصبی است که معمولا در سنین بالا با از دست رفتن عملکردهای شناختی مغز و حافظه همراه است. در مطالعه جدیدی که در نوامبر سال 2019 در مورد عصب شناسی سالمندی منتشر شده است ، دانشمندان دانشکده پزشکی دانشگاه کالیفرنیا سن دیگو پی برده اند که با پیشرفت های بیشتر، می توان اندازه گیری کرد که چگونه مردمک چشم یک فرد در هنگام انجام تست های شناختی گشاد می شود.

این مطالعه جدید، بررسی پاسخ های مردک است که توسط خوشه های از نورون ها در ساقه مغز که در تنظیم برانگیختگی و همچنین تعدیل عملکرد شناختی در گیر هستند هدایت می شود. به این صورت که مردمک چشم در آزمون های شناختی سخت تر، بزرگتر می شود.

نتایج این بررسی، اثبات تصور است که اندازه گیری پاسخ مردمک در حین انجام وظایف شناختی می تواند یکی دیگر از ابزارهای غربالگری برای تشخیص آلزایمر قبل از بروز علائم شناختی باشد. علاوه بر این، یک روش کم هزینه برای کمک به غربالگری افراد در معرض خطر ژنتیکی برای ابتلا به بیماری آلزایمر قبل از شروع کاهش عملکرد شناختی مغز در آنهاست.

◀ رفرنس خبر:
10.1016/j.neurobiolaging.2019.09.001