336

توقف مطالعات فاز بالینی داروی Zolgensma تولیدی Novartis توسط FDA

توقف مطالعات فاز بالینی داروی Zolgensma تولیدی Novartis توسط FDA

داروی Zolgensma یک داروی تولید شده توسط شرکت Novartis و مبتنی بر ژن درمانی است که برای درمان عارضه آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) در کودکان زیر 2 سال در می 2019 توسط FDA مورد تایید قرار گرفت و با قیمت 1/2 میلیون دلار (به ازای هر بیمار) به عنوان یکی از گرانترین ترین داروهای موجود وارد بازار شد. موفقیت های پیش بینی شده برای Zolgensma سبب شد تا این دارو با دوز بالاتر جهت درمان کودکان 2 تا 5 سال نیز وارد فاز پیش بالینی گردد.

یک ماه پس از دریافت تاییدیه FDA مشخص شد که چندین هفته پیش از اعلام تایید دارو، گزارش هایی نگران کننده در زمینه ایمنی این دارو و عوارض آن از سوی شرکت AveXis (شرکت توسعه دهنده دارو) به شرکت Novartis رسیده که Novartis در اعلام آن به FDA تعلل نموده است.

در آگوست 2019 نیز بعد از علنی شدن دستکاری داده ها در گزارش های شرکت AveXis و اعلام نگرانی FDA ازین بابت، Brian Kasper و برادرش Allan Kasper که سمت های مشاوره علمی در این شرکت را داشتند، اخراج شدند. Novartis در واکنش به مسائل پیش آمده تاخیر اطلاع رسانی و خطاهای موجود در گزارش ها را ناشی از عدم یکپارچگی داده بین دو شرکت اعلام کرد و قول داد با بهبود سیستم انتقال اطلاعات از بروز اشکالات مشابه جلوگیری کند.

توقف مطالعات فاز بالینی داروی Zolgensma تولیدی Novartis توسط FDA
توقف مطالعات فاز بالینی داروی Zolgensma تولیدی Novartis توسط FDA

اخیرا، اطلاعات منتشر شده از شرکت AveXis نشان داده که تزریق دوزهای بالاتر داروی Zolgensma در مطالعات پیش بالینی با مواردی از تخریب و مرگ سلول های عصبی در حیوانات مورد آزمون همراه بوده اند. بر اساس این گزارش ها، FDA ادامه مطالعات بالینی این دارو را معلق و متوقف اعلامَ کرده است. Novartis نیز در بیانیه ای اعلام نموده که در حال همکاری با FDA جهت بررسی موارد مورد بحث می باشد.

داروی Zolgensma همچنان جهت درمان SMA در کودکان زیر 2 سال در آمریکا مورد تایید FDA قرار دارد اما اتحادیه اروپا و ژاپن تایید این دارورا به سال بعد موکول نموده اند.

مرجع خبر:

https://www.biopharma-reporter.com/ARTICLE/2019/10/31/FDA-PLACES-HOLD-ON-ZOLGENSMA-TRIALS

HCD Extraction Kit

Quantity: 50 reactions Buffer
Storage : 2-8 °C
Shipment: Ice gel
Lysis Mix Storage: -20 °C
Shipment: Dry Ice
Cat. No.: LG9751
For Research Use Only.
Not for use in diagnostic procedures.

 HCD Extraction Kit
HCD Extraction Kit

حذف ناخالص های ناشی از سلول های میزبان که تولید کننده محصولات بیوتکنولوژی هستند، یک مرحله ضروری در تولید داروها می باشد. یکی از ناخالصی هایی که باید در مرحله تخلیص دارو پاکسازی شود، DNA باقی مانده از سلول میزبان است. مطابق دستورالعمل های تولید محصولات در کشت سلول، مقدار DNA میزبان در محصول نهایی باید تا حد امکان کاهش یافته باشد و به وسیله روشی با حساسیت بالا اندازه گیری شود. اندازه گیری DNA سلول میزبان یا Host Cell DNA (HCD) به روشی نیاز دارد که بر اساس گایدلاین های ICH معتبر شده باشد تا بتواند مقدار کمی HCD را در دارو تعیین کند. امروزه رایج ترین روش برای تشخیص و تعیین کمی DNA سلول میزبان، تکنیک PCR کمی یا Quantitative PCR (qPCR) می باشد.

شرکت لیوژن فارمد به عنوان اولین تولید کننده کیت های تشخیص HCD در ایران، از سیستم qPCR برای تشخیص باقیمانده DNA از رده های سلولی که به طور گسترده در تولید محصولات دارویی به کار می روند، استفاده می کند. برای این منظور کیت های تشخیص HCD باقیمانده از سلول های میزبان   CHO, BHK, SP2/0, E.coli and Yeast توسط شرکت لیوژن فارمد تولید می شوند. این کیت ها (HCD ContaFind Kits) توانایی تشخیص سریع و اختصاصی مقدار کمی DNA سلول میزبان را در حد پیکوگرم دارند.

The removal of host cell impurities is a critical step in the production of biopharmaceutical products. One impurity targeted for clearance during the purification process is residual DNA arising from host cells. The regulatory guidance for products produced in cell culture specifies that DNA content in the final product should be as low as possible, as determined by a highly sensitive method. Measurement of Host Cell DNA (HCD) will require an assay validated to the ICH Guidelines for quantitative measurement. There are a number of methods which can be used to measure Host cell DNA. Today the most common means of detecting and quantitating Host Cell DNA is by Quantitative PCR (qPCR) technology.Livogen Pharmed Co. as the first producer of HCD detection kits in Iran, applied a qPCR-based system for the detection of residual DNA from CHO, BHK, SP2/0, E.coli and Yeast cell lines, widely used cell lines for production of biopharmaceutical products. The HCD ContaFind Kits enables rapid and specific quantification of pictogram levels of Host Cell DNA

,

HCD (E.coli) ContaFind Kit (Probe) DNA Detection Kit

Quantity: 50 reactions
Store: -20 °C
Cat. No.: LG9402
Shipment: Dry ice For Research Use Only.
Not for use in diagnostic procedures.

HCD (E.coli) ContaFind Kit (Probe) DNA Detection Kit
HCD (E.coli) ContaFind Kit (Probe) DNA Detection Kit

حذف ناخالص های ناشی از سلول های میزبان که تولید کننده محصولات بیوتکنولوژی هستند، یک مرحله ضروری در تولید داروها می باشد. یکی از ناخالصی هایی که باید در مرحله تخلیص دارو پاکسازی شود، DNA باقی مانده از سلول میزبان است. مطابق دستورالعمل های تولید محصولات در کشت سلول، مقدار DNA میزبان در محصول نهایی باید تا حد امکان کاهش یافته باشد و به وسیله روشی با حساسیت بالا اندازه گیری شود. اندازه گیری DNA سلول میزبان یا Host Cell DNA (HCD) به روشی نیاز دارد که بر اساس گایدلاین های ICH معتبر شده باشد تا بتواند مقدار کمی HCD را در دارو تعیین کند. امروزه رایج ترین روش برای تشخیص و تعیین کمی DNA سلول میزبان، تکنیک PCR کمی یا Quantitative PCR (qPCR) می باشد.

شرکت لیوژن فارمد به عنوان اولین تولید کننده کیت های تشخیص HCD در ایران، از سیستم qPCR برای تشخیص باقیمانده DNA از رده های سلولی که به طور گسترده در تولید محصولات دارویی به کار می روند، استفاده می کند. برای این منظور کیت های تشخیص HCD باقیمانده از سلول های میزبان   CHO, BHK, SP2/0, E.coli and Yeast توسط شرکت لیوژن فارمد تولید می شوند. این کیت ها (HCD ContaFind Kits) توانایی تشخیص سریع و اختصاصی مقدار کمی DNA سلول میزبان را در حد پیکوگرم دارند.

The removal of host cell impurities is a critical step in the production of biopharmaceutical products. One impurity targeted for clearance during the purification process is residual DNA arising from host cells. The regulatory guidance for products produced in cell culture specifies that DNA content in the final product should be as low as possible, as determined by a highly sensitive method. Measurement of Host Cell DNA (HCD) will require an assay validated to the ICH Guidelines for quantitative measurement. There are a number of methods which can be used to measure Host cell DNA. Today the most common means of detecting and quantitating Host Cell DNA is by Quantitative PCR (qPCR) technology.

Livogen Pharmed Co. as the first producer of HCD detection kits in Iran, applied a qPCR-based system for the detection of residual DNA from CHO, BHK, SP2/0, E.coli and Yeast cell lines, widely used cell lines for production of biopharmaceutical products. The HCD ContaFind Kits enables rapid and specific quantification of pictogram levels of Host Cell DNA.